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17 Gennaio 2024

Farmaci 2023. Bilancio Ema: 77 autorizzazioni raccomandate, 39 sono principi attivi nuovi

Nel 2023 l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso raccomandazioni positive per l'autorizzazione di 77 medicinali, 39 sono una nuova sostanza attiva mai precedentemente autorizzata

di Redazione Farmacista33


Farmaci 2023. Bilancio Ema: 77 autorizzazioni raccomandate, 39 sono principi attivi nuovi

Nel corso del 2023, l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso raccomandazioni positive per 77 medicinali al fine di ottenere l'autorizzazione alla commercializzazione. Di questi, 39 presentavano una nuova sostanza attiva mai precedentemente autorizzata nell'Unione Europea (UE). I dati, scrive l’Ema “evidenziano l'impegno nel rispondere alle esigenze della salute pubblica e nel promuovere l'innovazione nel settore farmaceutico”.

Tra le raccomandazioni dell'EMA, spiccano due vaccini destinati alla protezione dalle malattie respiratorie causate dal virus respiratorio sinciziale (RSV). Inoltre, è degno di nota il primo prodotto medicinale ad avanzata terapia che utilizza la rivoluzionaria tecnologia di editing genico nota come CRISPR/Cas9. Questo innovativo approccio è stato impiegato con successo nel trattamento di due rare patologie del sangue. L'EMA ha approvato due pareri positivi per medicinali destinati all'uso in paesi al di fuori dell'UE.

Nuovi farmaci che hanno dato un contributo significativo alla salute pubblica

Nel documento di sintesi sono state messe in evidenza le autorizzazioni di nuovi medicinali che hanno dato un contributo significativo alla salute pubblica attraverso l'autorizzazione. Questi alcuni farmaci raccomandati per l'approvazione che rappresentano un notevole progresso nelle rispettive aree terapeutiche.

Oncologia:
Columvi (glofitamab) e Tepkinly (epcoritamab): Per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B, una forma aggressiva di linfoma non Hodgkin.
Elrexfio (elranatamab): Per pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante o refrattario, una rara forma di cancro al midollo osseo.
Finlee (dabrafenib) in combinazione con Spexotras (trametinib): Per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da glioma, un tumore cerebrale che inizia nelle cellule gliali.
Jaypirca (pirtobrutinib): Per il trattamento del linfoma del mantello recidivante o refrattario.
Krazati (adagrasib): Per il trattamento del cancro polmonare non a piccole cellule avanzato con una mutazione G12C nel gene KRAS.
Lytgobi (futibatinib): Per il trattamento del colangiocarcinoma o cancro dei dotti biliari.
Omjjara (momelotinib): Primo trattamento per la mielofibrosi, un raro cancro del sangue che colpisce il midollo osseo.
Pedmarqsi (sodium thiosulfate): Per la prevenzione dell'ototossicità indotta dalla chemioterapia con cisplatino nei bambini con tumori solidi localizzati.
Talvey (talquetamab): Per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e refrattario negli adulti.

Cardiovascolare:
Aqumeldi (enalapril maleate): Per il trattamento dell'insufficienza cardiaca nei bambini dalla nascita a meno di 18 anni.
Camzyos (mavacamten): Per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica.

Ematologia:
Casgevy (exagamglogene autotemcel): Per il trattamento della beta-talassemia transfusionale e della grave anemia falciforme, utilizzando la tecnologia di editing genico CRISPR/Cas9.

Metabolismo:
Loargys (pegzilarginase): Raccomandato per il trattamento dell'iperargininemia, una rara malattia con segni clinici neurologici, tra cui spasticità, atassia, iperreflessia, incoordineazione e convulsioni.

Neurologia:
Skyclarys (omaveloxolone): Approvato per il trattamento dell'atassia di Friedreich, una malattia ereditaria che causa una serie di sintomi che peggiorano nel tempo, tra cui difficoltà nel camminare, incapacità di coordinare i movimenti, debolezza muscolare, problemi di linguaggio, danni al muscolo cardiaco e diabete.

Vaccini:
Abrysvo (bivalente, ricombinante): Un vaccino per proteggere i neonati, attraverso l'immunizzazione della madre durante la gravidanza, e gli adulti dai 60 anni in su contro le malattie del tratto respiratorio inferiore causate dal virus respiratorio sinciziale (RSV).
Arexvy (ricombinante, adiuvato): Il primo vaccino per l'immunizzazione attiva per proteggere gli adulti di età superiore ai 60 anni contro le malattie del tratto respiratorio inferiore causate dal virus respiratorio sinciziale (RSV).  

Medicinali raccomandati per l'uso al di fuori dell'unione europea
A dicembre 2023, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha espresso un parere positivo per due medicinali destinati all'uso al di fuori dell'Unione Europea, ampliando le opzioni terapeutiche per malattie trascurate.  
Arpraziquantel (arpraziquantel): Una nuova opzione di trattamento per i circa 50 milioni di bambini affetti da schistosomiasi, una malattia tropicale trascurata causata da vermi parassiti del sangue (trematodi) che, nel lungo termine, possono danneggiare organi come la vescica, i reni e il fegato.  
Fexinidazole Winthrop (fexinidazole): Un farmaco utilizzato per trattare la tripanosomiasi africana umana, nota anche come malattia del sonno. L'opinione positiva del CHMP estende l'uso di questo farmaco anche al trattamento della forma più acuta e letale della malattia causata da trypanosoma rhodesiense. Entrambi questi parassiti vengono trasmessi dalla mosca tze-tze.  
Entrambi i medicinali sono stati valutati mediante una procedura regolatoria denominata "EU-Medicines for all (EU-M4All)", che consente all'EMA, in collaborazione con l'Organizzazione Mondiale della Sanità, di sostenere lo sviluppo delle capacità regolatorie a livello globale e contribuire alla protezione e promozione della salute pubblica al di là dell'Unione Europea. Questa iniziativa riflette l'impegno a livello internazionale per affrontare malattie trascurate e migliorare la salute globale.  

https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/human-medicines-highlights-2023_en.pdf    

TAG: AUTORIZZAZIONE IMMISSIONE IN COMMERCIO, EUROPA, MEDICINA, PRINCIPI ATTIVI, ANTITUMORALE, FARMACI, EMA

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